"Das butterrad", "porzellanpuppe", "mein kleiner schmetterling" Diese begriffe sind nicht üblich; sie sind "gefühlvoll", wie man sie in medizinischen dingen für einen seltenen patienten verwendet. Die weltgesundheitsorganisation definierte seltene krankheit als krankheit Oder krankheit im bereich Von 0,5% der bevölkerung.
Die internationale liga für seltene krankheiten hat schätzt, dass es weltweit 7000 bis 10000 seltene krankheiten gibt. Aufgrund niedriger sterblichkeits - und abnormalisierungsraten steht die weltweite epidemie einer gemeinsamen medizinischen herausforderung gegenüber.
Eine der größten schwierigkeiten mit seltenen krankheiten ist die verfügbarkeit Von medikamenten. Angesichts der geringen anzahl der patienten, der geringen märkte und der hohen kosten für forschung und entwicklung wird es schwierig, die anreize der pharmaunternehmen zu steigern, und es wird schwierig, eine finanzielle rendite zu erzielen. Heute gibt es auf der ganzen welt nur mehr als 800 medikamente gegen seltene krankheiten.
In den letzten jahren hat mein land die inhaltsverzeichnis für seltene krankheiten zusammengestellt und die entwicklung Von medikamenten zur behandlung seltener krankheiten vermehrt.
Die ersten kataloge für seltene krankheiten mit 121 krankheiten wurden Von der nationalen gesundheitsbehörde und anderen stellen wie etwa 2018 veröffentlicht; Im jahr 2023 wurde in meiner zweiten liste Von seltene krankheiten gemeinsame liste veröffentlicht, die 207 krankheiten umfasst.
Zunehmend konzentrieren sich die entwickler auf die strecke der entwicklung Von seltenen medikamenten. Fan chu, leiter der neurologischen klinik an der beijing university, führte als beispiel für das stadium Von frostbefall ein. Er sagt, dass sich die bisherigen medizinischen entwicklungen in seinem land beschleunigen. Im verlaufe der nächsten drei bis fünf jahre "werden es... Zwangsläufig auch in china" neue medikamente geben.
Einerseits, was den zugang zu medikamenten und die verfügbarkeit angeht, stehen die testpersonen vor dem "bevorzugungssystem". Länder sfda) der technologie internationale zusammenarbeit abteilung Qin Xiao 岺 sagen:, meine ermutigt unternehmen antrag seltenen krankheiten, für die klinischen wert und innovative seltenen krankheiten, die vorrangige eingeladen, diese ihre schneller zu den. Man schätzt, dass im jahr 2023 mindestens 27 seltene arzneimittel in den handel Kamen, womit 20 seltene krankheiten erfasst wurden.
Am 21. März wurde das erste globale mittel zur behandlung einer genetischen mutation des so genannten superoxymotic tic enzyms 1 eingesetzt, das den internationalen medizintourismus nach hainan boao city anführte. Mit anderen worten: ein zunehmend frostbefallener bürger wäre eine weitere chance, "das medikament außerhalb des landes einzusetzen". In den letzten jahren hat henanang, chinas einzige "medizinische sonderzone", mittels seiner "lizensierung" über 40 verschreibungspflichtiger arzneimittel eingeführt, wodurch immer mehr patienten zugang zu neuen behandlungsmöglichkeiten haben.
Auf der anderen seite haben wir bisher mehr als 80 seltene arzneimittel in unserem land erfasst, darunter auch andere seltene krankheiten wie gorsch, desert syndrome usw. Diese politik könnte den über 20 millionen seltenen patienten mehr nützen. Ab dem 1. Januar dieses jahres nimmt das schicksal der nicht typisch hämorrmetischen erkrankten zu: ein mit 20 000 verschiedenen absinth behandeltes lebensrettendes mittel gegen die krankheit wurde nach zahlung der versicherung für etwa 1000 dollar pro tag angeboten, wodurch den betroffenen und ihren familien wieder hoffnung aufkam.
Abgesehen Von den medikamenten sind die herausforderungen an seltene krankheiten in der "diagnose und heilung" höher.
"Krankheiten in der familie verursachen in der familie ängste und belasten die fürsorge im haushalt." Duran king riggs, präsident des internationalen rates für seltene krankheiten, erklärte, wie wichtig es ist, ein wirksames system zur behandlung seltener erkrankungen einzurichten, bei dem mehr als die hälfte dieser erkrankungen genetisch vorbestimmt sind, sowie früherkennung, diagnose und behandlung.
In den letzten jahren wurden über 300 krankenhäuser mit erhöhten kapazitäten und erhöhten behandlungsfällen für seltene krankheiten Von der nationalen gesundheitskommission finanziert und schufen eine nationale polizeinusion für seltene krankheiten sowie eine nationale plattform für multidisziplinären diagnostik für seltene krankheiten, die die durchschnittliche anzahl der diagnostizierten patienten stark reduziert. Die verbesserung der kontrollarbeit auf nationaler ebene hat begonnen, sich direkt mit neuen berufsgruppen wie seltenen krankheiten zu befassen. Darüber hinaus wurde die sektion seltenheit der chinesischen gesellschaft für medizin gegründet und die beteiligung chinesischer medizin an der bekämpfung dieser krankheit unterstützt. Mit jedem schritt, der unternommen wird, um die möglichkeiten der genforschung zu verbessern, eröffnet sich dem patienten ein "tor der hoffnung".
Am 29. Februar wurde das pekinger krankenhaus in peking das institut für innovation und entwicklung für seltene erkrankungen eröffnen und damit die erste medizinische fakultät für seltene erkrankungen des landes eröffnen. Der bürgermeister der chinesischen akademie der wissenschaften, wang zhen, schätzt, dass das institut möglicherweise eine führende rolle bei der förderung der kapazitäten in den bereichen seltene erkrankungen sowie bei der förderung der grundlagenforschung und der forschung an diesen krankheiten spielen könnte.
"Jeder könnte zu einer kleinen minderheit werden wie die seltenste gruppe seltener patienten. "Wenn wir uns um seltene krankheiten kümmern, kümmern wir uns um uns selbst." Bei der jahrestagung 2024 des boao asia forums, einer konferenz im jahr 2024, bemühten sich einheimische und ausländische gäste, der lösung für seltene krankheiten zu begegnen und den betroffenen mehr sicherheit zu bieten.
Nach auffassung des leiters des internationalen handelszentrums chinas, Juan biikai, Waren seltene krankheiten nur in den kleinen amerikanischen krankenhäusern erkennbar, die diese krankheiten nur als außergewöhnliche tiere behandeln konnten. Die entwicklung eines genauen statistischen systems zur erfassung seltener krankheiten ermöglicht die erkennung der patienten und die weiterentwicklung Von diagnosen, behandlungen und arzneimitteln.
"Forschungen mit seltenen krankheiten sind nicht so reizvoll wie krebsforschung Oder diabetes." "Unternehmen werden nicht bereit sein, eine milliarde dollar für die entwicklung neuer medikamente auszugeben, die weniger als 1000 menschen helfen werden", sagte asricoon, der globale ceo Von acricoon, "ein subventionsfonds auf nationaler ebene" zu einrichten, um die kosten für die entwicklung und behandlung seltener arzneimittel mit einer bestimmten subvention zu senken. Einige insider fordern auch "die anerkennung der unternehmerischen autonomie zu respektieren" und sich für die schaffung Von patentschutz und daten einzusetzen, um den unternehmen stabilität zu geben und sie zu ermutigen, in die medikamentenentwicklung zu investieren.
Der zugang zu medizinischer hilfe ist der erste schritt in richtung gesundheitsfürsorge. Zahlreiche experten empfehlen auch, die schenkel-medikamente für seltene krankheiten auf allen ebenen einzurichten, um den bedarf an medikamenten für seltene krankheiten zu decken, die mit einer geringen anzahl Von patienten behandelt werden, wobei die patienten selbst behandelt werden sollen, damit sie nicht in die zurückgewinnung Von armut Oder armut fallen. Darüber hinaus empfiehlt der kreis präsident Richard eine reduzierung der behandlungskosten im bereich der medikamentenbeschaffung durch "internationale fusion".
"Seltene krankheiten sind global; sie werden sich nicht für ein land entscheiden." Wie der chinesische generaldirektor des kleinen allianz mit den seltenen krankheiten, Juan lee limcomb, erläutert, liegt diese weltweite zusammenarbeit vor, die das dilemma des kleinen wurmdiebes "rette". "Durch internationale zusammenarbeit sollten die menschen medizinische errungenschaften austauschen, um die verfügbarkeit Von technologien und medikamenten für seltene erkrankungen zu verbessern."
